Thử nghiệm liệu pháp gen làm chậm tiến triển bệnh Huntington
Một liệu pháp gen thử nghiệm đang được phát triển để làm chậm bệnh múa giật Huntington, theo công bố của công ty Uniqure tại Anh.
Liệu pháp này đã cho thấy hiệu quả trong việc làm chậm tiến triển của rối loạn não bộ qua các nghiên cứu ở giai đoạn đầu và giai đoạn giữa.
Nguyên nhân gây ra bệnh Huntington là do một loại gen đột biến tạo ra protein mang tên huntingtin. Khiếm khuyết này khiến tế bào não của người bệnh chết dần đến khi nạn nhân mất trí nhớ, bại liệt và cuối cùng tử vong trong vòng 10-30 năm. Con cái của bệnh nhân Huntington có 50% tỷ lệ mắc phải căn bệnh này, căn bệnh cho đến nay vẫn chưa thể chữa khỏi hoàn toàn. Hiện chưa có phương pháp điều trị nào được Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) phê duyệt.
Liệu pháp của công ty UniQure mang tên AMT-130, đã giúp giảm 75% mức độ tiến triển bệnh trong vòng ba năm ở nhóm bệnh nhân được tiêm liều cao. Ngoài ra, phương pháp này còn giúp làm chậm 60% suy giảm khả năng vận động và sinh hoạt hàng ngày của bệnh nhân.
Liệu pháp này hoạt động bằng cách sử dụng một loại virus vô hại đã được biến đổi để mang đoạn DNA chỉnh sửa vào các tế bào thần kinh. Khi đoạn DNA được đưa đến các tế bào thần kinh, nó sẽ kiểm soát các tế bào ngừng tạo ra loại huntingtin có hại. Để tránh sốc phản vệ, virus sẽ được truyền rất chậm qua một ống thông siêu nhỏ vào hai vùng não của bệnh nhân, quá trình này mất từ 12 đến 20 giờ.
Chị Sarah Tabrizi - Giám đốc Trung tâm nghiên cứu bệnh Huntington, Đại học London chia sẻ: “Tôi thực sự vô cùng phấn khởi khi chúng ta đã có một phương pháp điều trị tiềm năng cho căn bệnh quái ác này. Liệu pháp này sẽ kéo dài tuổi thọ và cải thiện chất lượng cuộc sống của bệnh nhân, giúp họ có khả năng lao động và sống tự lập.”
Ngoài ra, nếu được điều trị sớm, liệu pháp này còn có khả năng ngăn các triệu chứng của căn bệnh bao gồm trầm cảm, dễ cáu giận, mất trí nhớ và tê liệt.
Anh Jack May-Davis - Bệnh nhân cho hay: “Liệu pháp này mang đến một tương lai có vẻ tươi sáng hơn. Nếu được điều trị bằng biện pháp này, tôi cảm thấy mình còn nhiều thời gian để sống và làm những điều mình muốn”.
Theo UniQure, liệu pháp nhìn chung được bệnh nhân dung nạp tốt và không ghi nhận thêm tác dụng phụ nghiêm trọng nào kể từ cuối năm 2022. Thành tựu này mở ra hy vọng mới cho người mắc bệnh Huntington, giúp họ tin tưởng hơn vào tương lai và có cơ hội sống lâu, sống khỏe hơn.
